新藥預算編列之轉變－
過去與現在
劉佩如1、盧志峯2、陳琦華1、陳玉瑩1
1長庚醫療財團法人行政中心藥事管理部、2長庚醫療財團法人高雄長庚紀念醫院藥劑部
摘要
全民健康保險自1995年開辦，至今已實施20餘年，99.9%的國人都享有全民健保的服務，能在生病時享有妥適的醫療照護。而隨著社會經濟環境變化、人口結構老化以及醫療科技的日新月異，使得健保醫療費用的支出快速增加。醫藥總額預算成長有限的情況下，新藥價格居高不下，新藥的核價及納入給付不僅是健保永續經營及醫療資源合理配置的挑戰，更要兼顧民眾用藥權益。如何編列足夠的新藥預算一直是大家關注的議題。2021年(含)之前健保新藥預算編列是採取替代率方式，以回溯性方法來推估次年新藥藥費，再乘上不同類別替代率後，得出次年所需編列新藥預算，但此推估方式與新藥納保後實際發生藥費存在落差；為切合實際情況，健保署於2021年編列2022年新藥預算時，首度採用前瞻式評估方式，以未來預算年度即將納保新藥，所預估發生的藥費來編列新藥預算，期待能貼近實際情況，以消弭新藥編列預算與實際申報藥費所發生的落差。
關鍵字： 新藥預算編列、替代率、前瞻式評估、new drug budget、Horizon
Scanning
壹、 前言
全民健康保險(以下簡稱健保)自1995年開辦，至今已實施28年餘，99.9%的國人都享有全民健保的服務，能在生病時享有妥適的醫療照護。而隨著社會經濟環境、人口結構老化以及醫療科技的日新月異，民眾醫療需求持續增加，使得健保醫療費用的支出快速增加，我國健保支出費用自2011年的4,582億元已增加至2021
年的 7,274 億元1(圖一)。觀察歷年健保藥費支出占整體醫療費用的比率，可以發現藥品費用的支出有逐年上升的趨勢。過去新藥預算編列機制，因為無法反應後續新藥納保後快速增加的財務衝擊，而造成醫界實際付出的成本遠超過原先編列的預算2，為了健保永續經營及兼顧民眾用藥權益，如何編列切合實際的新藥預算一直是重要的議題。中央健康保險署(以下簡稱健保署)從2017年開始研究新的編列方法-前瞻式評估(Horizon
Scanning, HS)3，2022年度開始以HS方法預估新藥預算。後續介紹健保新藥收載決策的相關流程、新藥的分類及核價、新藥編列預算估計-2021年(含)之前及2022年開始新藥預算編列方式。
圖一 2011年~2021年健保支出費用1
貳、 全民健康保險新藥收載決策的相關流程4.5(圖二)
圖二 健保新藥收載決策的相關流程5
依據全民健康保險藥物給付項目及支付標準第4條第1項規定，藥物許可證之持有廠商或保險醫事服務機構，檢具藥物納入給付建議書，建議書內容應包含財務衝擊分析資料，向健保署提出新藥收載建議。健保署得將申請案委由財團法人藥品查驗中心(Center
for Drug Evaluation , CDE)進行醫療科技評估(Health
Technology Assessment, HTA)，評估結果再送至藥物專家諮詢會議討論及審查，同時參考提供之新藥資料，如療效資料、專利資訊、相關文獻、國際藥價資料及經濟效益評估等，決定出新藥的屬性類別，其後再由醫藥專家學者、醫療服務提供者、雇主代表，被保險人所組成的全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬定會議(
Pharmaceutical Benefit and Reimbursement Scheme,
PBRS，以下簡稱藥物共擬會議)中討論，如有將藥品納入給付的共識，後續健保署會公告「暫予支付」的決定，並於次年第一季報請衛生福利部核定公告。
參、 新藥的分類及核價方式
一、依據全民健康保險藥物給付項目及支付標準第14條新建議收載新藥全民健康保險藥品之分類如下(圖三)
圖三 建議收載新藥全民健康保險藥品之分類
(一)
新藥(新成分、新劑型、新給藥途徑及新療效複方)之分類(表一)：分為第1類、第2A類及第2B類。
表一 新藥(新成分、新劑型、新給藥途徑及新療效複方)之分類
(二) 新品項：原開發廠藥、BA/BE學名藥、一般學名藥。
(三) 生物相似藥品(biosimilar)。
二、新藥核價方式:依照新藥的類別給予不同的核價方式
(一)
第1類新藥：十國藥價中位數，包括美國、英國、加拿大、法國、比利時、德國、日本、瑞典、澳洲、瑞士，十大先進國藥價查詢處5(表二)。
表二 十大先進國藥價查詢表
表二 健保署預估新藥替代率與藥費增加額度2
(二) 第2A類及2B
類：以十國藥價中位數為上限。得依其臨床價值改善情形，從下列方法擇一核價，十國中最低價、國際藥價比例法、療程劑量比例法、原產國藥價。
肆、 新藥編列預算估計-2021年(含)之前2,6
健保署對於新藥預算的估計，以往會採用過去五年藥費之申報藥費平均值，扣除新藥之替代效應，來推估未來2年的新藥預算經費，新藥藥費增加金額等於三類新藥藥費增加金額加總(第1類+第2A類+第2B類)。而所謂的替代率，表示因新藥引進後而使得同類治療藥品的用量下降，產生藥品替代作用，兩藥間互有消長之勢。不同的新藥類別會給予不同的替代比率，如2A類新藥健保給付第一年即假設有60%的替代率，往後四年分替代率別為70%、80%、90%、90%，到收載第五年即達90%替代，2B類新藥健保給付第一年即假設有90%的替代率，收載第二年即達100%替代，而第一類因屬突破創新新藥，為臨床療效有明顯改善之藥品，故替代率設為0%，採取全額編列預算。
伍、 臨床衝擊
藥品納入健保給付後，實務上真有如當初所預期的方式嗎？這裡以降尿酸藥品 febuxostat來說明。
ㄧ、治療高尿酸血症藥品(Urate-lowering agent, ULA)分為兩類：促進尿酸排泄、抑制尿酸合成。
(一)促進尿酸排泄劑（uricosuric agents）包含benzbromarone、sulfinpyrazone及probenecid，但對腎功能不佳的病人療效不佳。
(二)尿酸合成抑制劑（uricostatic agents）包含allopurinol、febuxostat，兩者藥理機轉皆為xanthine-oxidase
inhibitor。Allopurinol對於大部分的病人來說是效果好且安全的藥物，不過會引起史蒂文生氏強生症候群/毒性表皮溶解症(Stevens-Johnson
Syndrome/Toxic Epidermal Necrolysis，SJS / TEN)
，此嚴重皮膚不良反應好發於帶有HLA-B*5801基因的漢人族群身上。國內研究顯示，起始劑量高、年長者、患有慢性腎臟病或心臟血管共病者，發生allopurinol藥物過敏的風險較高7。
二、Febuxostat ATC分類碼為 M04AA03( Preparations
inhibiting uric acid
production類別)，食藥署核准適應症為治療慢性痛風患者的高尿酸血症。不建議用於無症狀的高尿酸血症者。健保署核定為第
2A 類新藥8，於2012年4月1日收載為健保品項，allopurinol為核價參考品，依藥價比例法核定每粒25.9元。納保時健保給付規定為：須符合下列條件之一，1.曾使用過降尿酸藥物allopurinol及benzbromarone，經治療反應不佳，尿酸值仍高於6.0mg/dL。2.曾使用過benzbromarone
治療反應不佳，但對allopurinol有不耐受性、過敏反應、或使用禁忌等不適用情況。
三、Febuxostat納保前的財務影響評估：廠商預估第一年健保給付之藥費為3,861萬，至第五年會增加至1.766億元9。依據CDE的評估報告，預估市占率第一年5.5%，第五年
22%，納保後造成健保之財務衝擊，第一年約3,600 萬，第五年約 1.69 億10。
四、藥品健保收載後續放寬給付規定(2014/3/1)如表三，開放部分病人族群為第一線用藥，如患有慢性腎臟病
(eGFR＜45 mL/min/1.73m2或serum creatinine ≧1.5mg/dL)或肝硬化之痛風病人。
表三 Febuxostat健保給付差異比較(2012年~2015年)11
五、由健保給付數量可以觀察到(圖四)，自2012年納入健保給付後，使用量迅速增加，收載第一年(2012年)僅使用9萬多顆，到收載第五年時(2016年)，全年用量已達1400多萬顆。以實際申報金額來看(圖五)，申報金額由250萬元成長至2014年(納保第三年)的1.357億元，已經超過納保時所預估的金額，至2016年(納保第五年)為3.432億元，比當初所預估的預估費用多出1.666億元。
圖四 高尿酸血症藥品2011年~2016年健保申報數量12
圖五 Febuxostat 健保申報金額及廠商預估之費用9
六、 Febuxostat降尿酸的效果優於allopurinol，且因少了基因型過敏反應疑慮，目前已廣為接受作為allopurinol替代藥品，另健保給付規範放寬、人口老化、民眾飲食習慣改變等都是影響健保申報金額快速成長的因素，多種因素影響之下，使febuxostat納入健保給付後無論是使用數量及藥費皆高於預期。
陸、 新藥預算編列模式的改變
因過去替代率編列新藥預算方式與新藥納保後實際發生藥費存在落差；為切合實際情況，健保署編列2022年新藥預算時，首度採用前瞻式評估方式，以下就該方式做介紹：
一、前瞻性評估(Horizon Scanning, HS )13~14
歐洲科技偵測國際網絡中心(Euroscan International
Network，EuroScan)將前瞻性評估定義為，一種系統性方法，可以辨識各種新(new)、新興(emerging)或已過時且具有潛在衝擊影響整體健康、醫療服務以及/或社會的醫療科技。新興醫療科技指的是仍在phase
II、phase
III或上市前階段的藥品、上市前醫療器材，新醫療科技是指剛取得上市許可、上市後初期的醫療科技。
Horizon
Scanning系統目的在於對新及新興醫療科技辨識、篩選及排序，評估或預測醫療科技對國民健康、財務成本、社會及醫療系統之影響，並將評估結果告知相關單位(如決策者)。政策制定者的目標是在新藥進入市場之前儘早獲得訊息，以便他們有足夠的時間及早準備因應。而目前已有國家已經利用前瞻性評估的方法學達到所需之目的，如提前預知那些產品的財務衝擊較大、預測未來需求以利規劃給付及發展政策、識別鮮少使用之醫療科技等。
二、前瞻性評估之運用
2021年(含)之前是以回溯性分析(新藥替代率)進行推估新藥藥費，不同的藥品之替代率相同，所以無論是抗癌藥或是心臟用藥，只要歸在同一類別如第2A類，其替代率皆無差異。而2022年開始，首度採用前瞻性評估，根據每個藥品臨床地位，計算個別替代率。參考廠商於HS登錄平台所填資料、專家或藥物共擬會議紀錄、HTA報告及健保藥費申報資料等，進行新藥預算編列，期望可以縮小與實際執行所需經費之差距，以反應臨床需求。於前瞻性預估模型中，將預算編列估算分為下列三項，最後將三項資料之財務衝擊(Budget
Impact Analysis, BIA)合計進行加總即為新藥年度總預算15。
(一) HS平台填報資料 (用於推估收載第1-2年之新藥預算)
1. 第1類及第2A類新藥：尚未收載但即將納入給付之新藥於預算年度之BIA(每個品項BIA上限2億)，加總後再依過去各類新藥申請通過比例，納入預算數合計。
2. 過去5年內收載給付新藥之擴增給付：過去五年內收載新藥，其擴增健保給付適應症之BIA(每個品項BIA上限2億)，加總後再依過去非突破創新新藥申請通過比例，納入預算數合計。
(二) 健保新藥申報資料 (用於推估收載第3-5年新藥預算)：估計預算年度之各品項年度BIA，納入預算數合計。
以2022年新藥編列預算為例，係以2018年到2022年收載新藥進行編列。2021及2022年預計收載之新藥，參考HS平台預估將於2022年增加之BIA資料，再乘上相關參數調整；2018年~2020年已收載之新藥，則以實際健保申報資料，計算其BIA。
柒、 結論
新藥納入健保給付時，審查評估的重點，包括藥品安全性、療效、經濟效益評估，以及財務預算衝擊等。以往新藥編列預算採回溯性資料推估未來的新藥支出，惟醫療科技發展日新月異，原先的預算編列方式已無法反映快速增加的醫療支出，因而2022年開始採以新的估算方法-前瞻性評估
(HS)模式來編列新藥的預算；另外在執行面上，使用醫療科技再評估(Health
Technology Reassessment, HTR)作為管控措施，期望能達到醫療資源合理再配置，將有限的醫療資源花在刀口上，嘉惠更多民眾，以達兼顧病人用藥及永續健保之願景。
Changes in Estimation Method of
New Drug Budget-The Past and Present
Pei-Ju, Liu1, Zhi-Feng, Lu2,
Chi-Hua Chen1, Yuk-Ying Chan1
1Department of Pharmaceutical
Administration, Administration Center, Chang
Gung Medical Foundation
2Department of Pharmacy, Kaohsiung
Chang Gung Memorial Hospital,Chang Gung Medical
Foundation
Abstract
National Health Insurance (NHI), a single payer
in Taiwan with more than 99.9% national coverage
has implemented for more than 20 years. With
social economic development, aging population
and advances of medical technology, expenditure
on NHI has increased rapidly. The pricing and
reimbursement of new drug is not only challenge
to sustainable operation of NHI and rational
distribution health resources, but also affects
the patient’s accessibility to new drugs.
The adoption of high-priced new drugs and
budgeting are a major issue for policymakers. In
the past, retrospective analysis was used to
estimate expenditure of new drug in the future.
Since 2022, NHI developed a method by the
concept of Horizon Scanning (HS) to estimate the
new drug budget instead of retrospective
analysis. It is hoped that the budget amount
estimated by the new method can get closer to
the actual situation, to narrow the gap between
them.
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https://www.cde.org.tw/Content/Files/News/HorizonScanning%E6%87%89%E7%94%A8%E6%96%BC%E6%96%B0%E8%97%A5%E5%8F%8A%E6%96%B0%E7%B5%A6%E4%BB%98%E7%AF%84%E5%9C%8D%E9%A0%90%E7%AE%97%E7%B7%A8%E5%88%97%E4%B9%8B%E5%9F%B7%E8%A1%8C%E7%8F%BE%E6%B3%81%E8%88%87%E6%9C%AA%E4%BE%86%E5%B1%95%E6%9C%9B.pdf
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